(Adnkronos) – Sono affetti da malattie spesso difficili e dal futuro incerto, e per una chance di cura sono disposti ad affrontare faticosi viaggi della speranza inseguendo le promesse delle ‘cellule bambine’. Ma all’arrivo a destinazione, i pazienti rischiano di trovarsi davanti a una ‘terapia truffa’ proposta come cura dei miracoli. Per orientare le famiglie e aiutarle a non cadere nella rete di proposte senza fondamento che sfruttano il ‘nome’ delle staminali, arriva un vademecum ‘anti-truffa’ in dieci punti. A proporlo l’Osservatorio terapie avanzate (Ota).
A quasi dieci anni dal caso Stamina, spiegano i promotori dell’iniziativa in una nota, “i viaggi della speranza e le ‘terapie truffa’ proposte ai malati, soprattutto quelli affetti da patologie rare, non sono finiti. Non mancano nemmeno le raccolte fondi lanciate per sostenere cure, spesso definite ‘sperimentali’, di dubbia validità scientifica e dai costi elevati”. Truffe, spesso ben orchestrate, che possono essere pericolose per la salute e per il portafoglio. Il vademecum si focalizza in modo particolare su terapie cellulari a base di cellule staminali, “ambito ormai di elezione per questo genere di azioni al limite”, e a volte anche oltre la correttezza e la legalità. Le terapie cellulari non autorizzate, spesso a base di staminali, spiega Francesca Ceradini, direttore scientifico di Ota, “sono un giro d’affari mondiale da miliardi di dollari che tocca praticamente tutti gli ambiti della medicina, con particolare interesse verso le patologie neurologiche e quelle muscoloscheletriche”.
“Un business – prosegue – alimentato dal divario tra la disponibilità di terapie autorizzate ed efficaci e le esigenze non soddisfatte dei pazienti. Uno spazio di azione per tutte quelle realtà che puntano a un’attività di lucro sul fronte delle terapie a base di cellule staminali”. Gli autori del vademecum sottolineano che, prima di tutto, è importante distinguere tra sperimentazioni e terapie autorizzate: diverse sono le regole da tenere a mente se viene proposto di entrare in una sperimentazione o se, invece, viene proposta una terapia. E sui termini stessi occorre fare chiarezza.
Una sperimentazione è uno studio clinico che ha l’obiettivo di testare la sicurezza e l’efficacia di un nuovo farmaco e valutarne i rischi e i benefici. Qualora venga proposto, a un paziente o ai suoi familiari, di partecipare a una sperimentazione è bene sapere che accedere a una terapia sperimentale non vuol dire accedere a una cura sicura e risolutiva per la propria patologia. Dove controllare se la sperimentazione esiste davvero? Ci sono fonti ufficiali affidabili: la piattaforma clinicaltrials.gov, su cui sono consultabili gli studi clinici condotti a livello internazionale, mentre quelli condotti in Italia possono essere consultati sul portale sperimentazionicliniche.it. Su questi siti vengono indicati anche i centri clinici in cui vengono condotti gli studi ed è quindi possibile sapere se esiste un centro nel proprio Paese e vicino alla propria abitazione. Se la sperimentazione non figura in una di queste fonti è bene avere legittimi dubbi e chiedere ulteriori informazioni, si spiega nella guida.
In alcuni casi, che non rappresentano però la regola, le terapie non ancora approvate, che sono in fase di sviluppo clinico e di sperimentazione, possono essere offerte legalmente e gratuitamente ai pazienti nell’ambito degli accessi precoci regolamentati. In alcuni casi, si parla di ‘uso compassionevole’ che ha, tuttavia, dei requisiti ben precisi di utilizzo e di accesso.
È poi fondamentale sapere che in Italia, la maggior parte delle terapie avanzate – che includono le terapie cellulari e i prodotti di ingegneria tessutale – è a carico del Ssn e viene erogata da strutture ospedaliere specializzate e accreditate. Inoltre, la partecipazione a uno studio clinico e la somministrazione del farmaco sperimentale non sono mai a pagamento. Solo alcune spese logistiche possono essere a carico del paziente e/o della famiglia, come ad esempio gli spostamenti e viaggi o i pernottamenti, avvertono gli esperti.
Se invece si parla di terapie disponibili, senza fare cenno alla partecipazione a uno studio clinico e quindi a una sperimentazione, ci sono altre regole da rispettare. Le terapie, per non essere sperimentali, devono aver completato il processo di sperimentazione, essere passate al vaglio degli enti regolatori ed essere state autorizzate. Prima di sottoporsi a una terapia a base di cellule staminali, allora, pazienti e familiari dovrebbero controllare se il trattamento è stato autorizzato all’immissione in commercio e con quale precisa indicazione. Per avere informazioni sullo stato di approvazione di una terapia all’interno dell’Ue, la fonte di riferimento è l’agenzia europea del farmaco Ema. In Italia, l’Agenzia italiana del farmaco Aifa. Dal portale di Osservatorio terapie avanzate è inoltre scaricabile la tabella completa e aggiornata delle terapie avanzate autorizzate in Europa e in Italia.
Se il trattamento non è stato autorizzato dagli enti regolatori, ma non c’è nemmeno uno studio clinico registrato in cui quel farmaco viene sperimentato per una specifica malattia, spiegano gli esperti, “potremmo trovarci di fronte a qualcosa di poco chiaro, su cui essere molto cauti”. Per valutare se avviare o meno una terapia a base di cellule staminali è poi importante sapere che “non esistono terapie miracolose” e bisogna quindi “diffidare di chi promette trattamenti a base di cellule staminali in grado di curare tante patologie anche molto diverse tra loro, soprattutto se a pagamento”. Stamina insegna. Gli autori del vademecum invitano all’attenzione anche alla pubblicità con linguaggio persuasivo e all’utilizzo di social e web in modalità marketing.
Bisogna sapere anche, aggiungono, che “non esistono terapie/farmaci senza rischi o effetti collaterali: presentare ai pazienti una terapia come esente da qualsiasi rischio o porre vincoli di segretezza sul trattamento devono essere considerati un serio campanello d’allarme”. Quando si valuta l’adesione a una terapia sperimentale è necessario controllare con cura le fonti: le informazioni sui trattamenti devono essere sempre molto chiare e affidabili, devono riportare con precisione il nome del trattamento, per quale patologia è indicato, chi lo ha sviluppato, come avviene la somministrazione, in quale struttura, quali sono i benefici e i rischi. Per ottenere informazioni ufficiali e affidabili bisogna rivolgersi a fonti come enti regolatori, pubblicazioni su riviste scientifiche internazionali, società scientifiche e strutture ospedaliere accreditate. Le associazioni pazienti, ricorda infine Ota, sono spesso una preziosa fonte di informazione sulle nuove terapie autorizzate e sulle terapie sperimentali.
